Молекула за миллиард

Современную медицину невозможно представить без высокоэффективных инновационных лекарств. Но в этом российская фармацевтика сильно отстает от мировой - мы лечимся в основном давно известными отечественными препаратами или далеко не новыми лекарствами - копиями зарубежных, так называемыми дженериками. Наиболее эффективные инновационные импортные препараты либо очень дороги, либо просто не доходят до нас. А отечественная фармпромышленность пока не в состоянии конкурировать с мировой Большой Фармой.

Переломить эту тенденцию должна федеральная целевая программа «Развитие фармацевтической и медицинской промышленности Российской Федерации на период до 2020 года и дальнейшую перспективу» («Фарма-2020»). Среди прочих в ней поставлена задача - создать 97 отечественных инновационных лекарств. Но что такое инновационные препараты, как они создаются, чем объясняется именно такая цифра?

Большинство экспертов сходятся в том, что инновационным можно считать новый препарат, содержащий действующее вещество, оригинальное по структуре и механизму действия и влияющее на конкретную биологическую мишень, защищенное патентом. Различают степень инновационности, но это детали. Создаются такие лекарства двумя способами - либо в результате фундаментальных научных исследований, либо с помощью высокопродуктивного скрининга - когда последовательно проверяют все соединения, похожие на уже открытые.

Российская фармакология всегда была сильна на первом направлении, а ведущие западные компании чаще пользуются скринингом либо покупают уже открытые перспективные молекулы у маленьких научных лабораторий. Но это лишь половина успеха. Перспективное соединение надо провести через все этапы изучения его свойств, доклинические и клинические испытания, доказать его безопасность и эффективность, провести исследования по сравнению с уже применяющимися лекарствами, чтобы обосновать его преимущества. Все это требует больших средств. К тому же на каждом этапе кандидаты отсеиваются: от перспективных молекул до реального лекарства доходит, по разным источникам, лишь одно из 30, а то и из 100.

Многие западные фармкомпании утверждают, что тратят на один новый препарат до нескольких миллиардов долларов. Но в последнее время появились исследования, которые показывают: эти цифры значительно преувеличены. В США проведены расчеты на основе так называемого FTE (full-time employee), то есть затрат на «работника, занятого полный рабочий день». В него входят помимо его годовой зарплаты страховки и пенсионного обеспечения, оборудование рабочего места, реактивы, накладные расходы и т.д. Эти расчеты показывают, что в среднем на создание лекарства тратится около 800 млн. долл.

- В России стоимость FTE значительно меньше, - считает руководитель центра фармако экономических исследований Дмитрий Белоусов. – Оценочная стоимость разработки инновационного препарата составит примерно 5 млн. долл. - один млн. на поиск активной молекулы, еще 300 тыс. - на доклинические изыскания на лабораторных животных, около 3,7 млн. - на три фазы клинических и предрегистрационные исследования.

Конечно, в расчеты можно еще включить потерянные средства от разработки молекул, не прошедших отбор или клинические исследования, а также создание производства. Но все равно затраты будут существенно меньше, чем на Западе. За последние 20 лет в России создано и внедрено в производство не более десятка оригинальных инновационных лекарств, в основном на научных заделах еще советского времени, четыре из них - в НИИ фармакологии им. Закусова (Москва). Некоторые стали блокбастерами – так называют препараты, которые быстро окупают расходы на свое создание и начинают приносить до 90% прибыли ежегодно.

- На научно-исследовательскую работу по созданию самого успешного из них было потрачено около 5 млн. долларов, - рассказал «РБГ» директор московского НИИ фармакологии, академик РАН и РАМН Сергей Середенин. - Еще 5 млн. вложили в проведение клинических испытаний и производство наши компаньоны - итого 10 млн. долл. Но затраты окупились за два года. Так что средства, которые выделяются по программе «Фарма-2020» (а это, по ее условиям, лишь 75% от необходимого финансирования), позволяют создать ту самую сотню новых лекарств, особенно если научно-исследовательский этап уже закончен - нужная молекула найдена. Поэтому в гонку за инновациями активно включились многие институты и фирмы. Выигрыш здесь двойной - выполнить задание, сформулированное руководством страны как политический приоритет, и получить финансирование от минпромторга, отвечающего за реализацию «Фармы-2020».

- В нашем портфеле 55 перспективных молекул - собственных и созданных в соавторстве с институтами РАН и РАМН и рядом российских и зарубежных фирм, - рассказал «РБГ» директор Томского НИИ фармакологии РАМН академик РАМН Александр Дыгай. - Это новые лекарства для кардиологии, гематологии, онкологии, неврологии, а некоторые разрабатываются для совершенно нового направления - регенерации органов и тканей. Половина из них не имеют аналогов в мире.

- У нас в активе 11 проектов разработки инновационных кандидатов, - поделился заместитель директора Химического института им. Бутлерова Казанского (Приволжского) федерального университета кандидат химических наук Юрий Штырлин. - Все они обладают конкурентными преимуществами по сравнению с известными лекарствами.

Свои инновационные проекты разрабатывает компания «Роснано» – в кооперации с российскими и зарубежными партнерами. В биомедицинском кластере фонда «Сколково» уже стали резидентами более 90 компаний, часть которых тоже занимается разработкой инновационных лекарств. О разработке собственных или в кооперации с различными партнерами инновационных препаратов громко заявляли и многие частные компании. Такое впечатление, что страну скоро завалят новейшими лекарствами, не имеющими аналогов в мире. На деле многие из громких заявлений так и остались саморекламой.

- Федеральной целевой программой предусмотрено выполнение не менее 1320 контрактов, связанных с разработкой инновационных лекарственных средств (совместно с минобрнауки), - рассказал «РБГ» замначальника отдела фармпромышленности и биотехнологического комплекса минпромторга Николай Агафонов.- Заявки представили более 250 организаций. В 2010 году заключено 59 государственных контрактов, в 2011 году запланировано начало работ еще по 92 контрактам. В 2012 году конкурсы еще не объявлялись.

Но все ли заявки, попадающие в научно-технический совет минпромторга, по праву претендуют на инновационность?

- По моим впечатлениям, из всех представляемых проектов меньше половины могут быть отнесены к инновационным, - рассказал «РБГ» член совета, директор НИИ вакцин и сывороток РАМН академик РАМН Виталий Зверев. - Но и эти проекты надо поделить на две половины - одна из них может быть признана инновационной лишь относительно. Другие находятся на ранней стадии научных разработок, а это совсем другая программа. Поэтому мы больше половины проектов отвергаем.

Помимо новизны фармакологической и терапевтической эффективности проекта в мире также оценивают и его предполагаемую стоимость и приемлемость для общества в целом. Для этого существует анализ «порога готовности платить» (ПГП). Он отражает сумму, которую общество готово заплатить за годичный курс лечения одного больного из тех, кому предназначен новый препарат.

- ПГП, рассчитанный для России в 2010 году, составлял 1,062 млн. руб., поэтому препарат, который будет стоить дороже, вряд ли будет востребован, если предполагается, что его сможет закупать государство, - считает Дмитрий Белоусов. - Насколько я знаю, в научно-техническом совете минпромторга нет ни одного специалиста по экономике здравоохранения, фармакоэкономический анализ проектов, по-видимому, не проводится.

Средства «Фармы-2020» предназначены в основном для финансирования проектов, которые уже доведены до заключительных стадий - доклинических или клинических исследований. Но немалые ресурсы необходимы и на первых этапах - для поиска перспективных молекул и создания прототипа будущего лекарства. Их финансирование по логике вещей должно идти по другому ведомству и по другим программам.

- К сожалению, для оригинальных проектов в фармакологии механизм государственной поддержки разработан недостаточно, - считает академик Сергей Середенин. - Минобрнауки России и существующие институты развития не рассматривают возможность прямого финансирования поисковых исследований, требуют софинансирования со стороны бизнес-структур. Но те в большинстве случаев не готовы вкладывать средства в работы с неопределенным результатом. Поэтому чаще получают финансирование проекты, направленные на совершенствование лекарственных форм, разработку рецептур либо поиск соединений, близких по структуре к уже известным. Но если мы хотим получать действительные инновации, нужно обеспечить поддержку поисковых исследований.

- Потенциал инновационного развития фармацевтики в России, безусловно, есть, - уверен директор по исследованиям и консалтингу центра маркетинговых исследований «Фармэксперт» Николай Беспалов. - Порой научные учреждения или отдельные компании делают сенсационные заявления о том, что ими сделано открытие, которое перевернет рынок, и т.д. Часто за этим действительно стоят некие разработки, хотя вопрос их значимости, как правило, открытый. Но сами по себе такие заявления говорят о фактическом отсутствии системы эффективного внедрения научных разработок в производство. Многие коллективы просто не видят иного способа, как устроить маленькую сенсацию, чтобы на них обратили внимание.